الهيموغلوبين هي المادة الموجودة داخل الكريات الحمراء للدم و التي تتكفّل بنقل الأكسجين الى مختلف أنسجة الجسم.
الإعلان عن فتح علمي عظيم لعلاج الأمراض الوراثية يوم أمس بمناسبة الملتقى العالمي لأمراض الدم في أمريكا.
• الهيموغلوبين هي المادة الموجودة داخل الكريات الحمراء للدم و التي تتكفّل بنقل الأكسجين الى مختلف أنسجة الجسم.
• تصنع الكريات الحمراء الهيموغلوبين بفضل عدة جينات تعمل في فترات مختلفة من نمو الإنسان فقبل الولادة يكون الجين γ-globine هو المسؤول عن صناعة الهيموغلوبين و لكن هذا الجين يصبح صامتا بعد الولادة لأخذ مكانه جين ثان و هو β-globine.
• عدة طفرات في جين β-globine تتسبب في إنتاج هيموغلوبين مشوّهة مما ينتج عنه أمراض دم وراثية و أخطرها و أكثرها إنتشارا مرض الأنيميا المنجلية و مرض بيتا ثلاسيميا و هي أمراض منتشرة جدا في إفريقيا و حوض البحر المتوسط و منها تونس.
• المصابون بهذه الأمراض يعانون طيلة حياتهم من أعراض خطيرة مختلفة و يحتاجون دوريا لعمليات نقل الدم و بعضهم يموتون في سن الشباب بعد تراكم المخلفات الصحية لمرضهم.
••• أعلنت مجموعتا بحث في أمريكا يوم أمس عن تمكنهما من شفاء أكثر من 20 مريضا مصابين بالانيميا المنجلية او بالبيتا ثلاسيميا و ذلك بالقيام بإعادة تشغيل الجين السليم الذي كان يشتغل عندهم قبل الولادة (γ-globine) حتى ينتج الهيموغلوبين الغير مشوهة. عملية إعادة التشغيل تحصل في الخلايا الجذعية للمصابين بعد سحب عينة منها في المختبر ثم يعاد حقنها لهم لتصبح هي المنتجة لكريات الدم الحمراء المتغيرة وراثيا. و تتم اعادة التشغيل لهذا الجين بفضل إحدى طريقتين فقد استعمل فريق البحث الأول فيروسات موجهة ضد الجين الذي يقوم بعملية إسكات جينات γ-globine بعد الولادة أما الفريق الثاني فقد قام بنفس العملية و لكن بتكنولوجيا المقص الجيني CRISPR الذي يقوم بقطع ذلك الجين.
••• متابعة المرضى الذين وقعت عليهم التجارب متواصلة منذ سنة و أثبتت نجاحا باهرا مع إختفاء كل أعراض المرض و عدم الجاحة الى نقل الدم لهم.
••• العملية لا تزال في بداياتها و تحتاج الى عدة سنوات حتى يقع تعميمها في المستشفيات المختصة في الدول المتقدمة و لكنها تمثل تغيرا جوهريا و بداية عهد جديد في علاج الأمراض الوراثية.
